Auszug der Pressemitteilung von Blueprint Medicines:
AYVAKYT® (Avapritinib) von Blueprint Medicines erhält die Zulassung der Europäischen Kommission für die Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose
— AYVAKYT ist die erste zugelassene Therapie in der Europäischen Union, die selektiv auf die KIT D816V
Mutation, dem primären Auslöser der Krankheit —
— Die fortgeschrittene systemische Mastozytose (AdvSM) ist eine schwächende Krankheit, die durch Schäden in mehreren
Schädigung mehrerer Organsysteme, einer verkürzten Gesamtüberlebenszeit und einer schlechten Lebensqualität gekennzeichnet ist – —
— Die Markteinführung ist unmittelbar nach der EG-Zulassung für Deutschland geplant —
CAMBRIDGE, Massachusetts, 25. März 2022 — Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ: BPMC) gab heute bekannt, dass die
bekannt, dass die Europäische Kommission (EC) die derzeitige Indikation für AYVAKYT® (Avapritinib)
(Avapritinib) um eine Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer
systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziiertem hämatologischem Neoplasma (SM-AHN) oder
Mastzellleukämie (MCL), nach mindestens einer systemischen Therapie.
„Wir sind unglaublich stolz darauf, heute eine innovative neue Behandlungsoption für Menschen anbieten zu können, die
von fortgeschrittener systemischer Mastozytose betroffen sind“, sagte Dr. Georg Pirmin Meyer, Senior Vice President,
International bei Blueprint Medicines. „Wir glauben, dass AYVAKYT das Potenzial hat, einen Paradigmenwechsel in der Behandlung
Behandlungsparadigma hin zu einem präzisen Therapieansatz bei fortgeschrittenen Formen dieser Krankheit zu verändern.
eng mit den nationalen Erstattungsstellen in ganz Europa zusammenzuarbeiten, um AYVAKYT den Patienten zugänglich zu machen.“
In Europa plant Blueprint Medicines nach der EU-Zulassung die erste Markteinführung in Deutschland.
Der Zeitpunkt der kommerziellen Verfügbarkeit von AYVAKYT wird in anderen Ländern je nach den lokalen
Kostenerstattung und Zugangswegen variieren. AYVAKYT wird in den Dosierungen 25 mg, 50 mg, 100 mg und 200 mg erhältlich sein.
Die empfohlene Anfangsdosis bei fortgeschrittener SM beträgt 200 mg einmal täglich.
Die Entscheidung der Europäischen Kommission folgt auf die positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel
(CHMP) und stützt sich auf die Ergebnisse der Phase-1-Studie EXPLORER und der Phase-2-Studie PATHFINDER, in denen
AYVAKYT eine dauerhafte klinische Wirksamkeit bei fortgeschrittenen SM-Patienten aller Subtypen nach mindestens einer
einer systemischen Therapie und ein allgemein gut verträgliches Sicherheitsprofil zeigte.
Hier die Pressemitteilung im Original.
