FDA genehmigt AYVAKIT® (Avapritinib) als erste und einzige Behandlung für indolente systemische Mastozytose
Auszug aus der Pressemitteilung vom 22.05.2023 Blueprint Medicines
FDA genehmigt AYVAKIT® (Avapritinib) als erste und einzige Behandlung für indolente systemische Mastozytose
— Zum ersten Mal steht Patienten mit indolenter SM ein Medikament zur Verfügung, das den primären Krankheitsauslöser behandelt und nachweislich eine umfassende und dauerhafte
und dauerhafte Symptomlinderung bietet —
— Die Zulassung basiert auf der positiven PIONEER-Studie, in der AYVAKIT bei einmal täglicher Gabe signifikante Verbesserungen der Krankheitssymptome und der Mastzellenbelastung erzielte
Krankheitssymptomen und der Mastzellenbelastung erzielte, wobei das Sicherheitsprofil im Vergleich zu Placebo günstig war.
— Blueprint Medicines veranstaltet heute um 4:30 p.m. ET eine Telefonkonferenz für Investoren und einen Webcast —
CAMBRIDGE, Massachusetts, 22. Mai 2023 — Blueprint Medicines Corporation (Nasdaq: BPMC) gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug
FDA (Food and Drug Administration) AYVAKIT® (Avapritinib) für die Behandlung von Erwachsenen mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) zugelassen hat. Alle
US-Patienten mit ISM haben nun Zugang zum ersten und einzigen zugelassenen Medikament zur Behandlung ihrer Krankheit.
Die systemische Mastozytose (SM) ist eine seltene hämatologische Erkrankung, die zu einer Reihe von schwächenden Symptomen führen kann, die mehrere Organsysteme
Organen führen und die Lebensqualität der Patienten erheblich beeinträchtigen kann. Die ISM stellt die überwiegende Mehrheit der SM-Fälle dar, und AYVAKIT ist jetzt
AYVAKIT ist jetzt für Erwachsene mit ISM in der empfohlenen Dosis von 25 mg einmal täglich erhältlich. AYVAKIT wurde zur potenten und selektiven Hemmung von
KIT D816V, dem primären Auslöser der Krankheit. AYVAKIT ist seit Juni 2021 von der FDA für die Behandlung von fortgeschrittener SM zugelassen.
Juni 2021 zugelassen.
„Die heutige Zulassung von AYVAKIT spiegelt mehr als ein Jahrzehnt der Zusammenarbeit und Führung auf dem Gebiet der systemischen Mastozytose wider.
Unser Team bei Blueprint Medicines hat in enger Zusammenarbeit mit Ärzten, Patienten und ihren Familien sowie Patientenvertretern
innovative Wissenschaft voranzutreiben und eine bahnbrechende Behandlung für Menschen zu entwickeln, die mit dieser Krankheit leben“, sagte Dr. Becker Hewes,
Chief Medical Officer bei Blueprint Medicines. „AYVAKIT ist das erste und einzige von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung der indolenten systemischen
indolenter systemischer Mastozytose zugelassen und markiert einen Paradigmenwechsel in der Behandlung von der unterstützenden zur krankheitsmodifizierenden Therapie. Darüber hinaus ist AYVAKIT
die einzige Behandlung, die für das gesamte Spektrum der indolenten und fortgeschrittenen systemischen Mastozytose zugelassen ist. Mit einer breiten Indikation für
indolenter systemischer Mastozytose und einer starken Kennzeichnung fordern wir nun Gesundheitsdienstleister auf, neu zu definieren, was es für ihre Patienten bedeutet, gut kontrolliert zu sein und
Patienten neu zu definieren, was es bedeutet, gut kontrolliert zu sein, und die Patientengemeinschaft zu aktivieren, eine optimale Versorgung und Behandlung zu suchen.“
Die komplette Pressemitteilung in Orginal könnt ihr hier nachlesen.
