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PIONEER Studie (BLU285 –2203)

Systemische Mastozytose (SM)

Systemische Mastozytose (SM) ist eine seltene Erkrankung, die durch Aktivierung und eine anormale Anhäufung von Mastzellen in den Körperorganen verursacht wird. Mastzellen sind Immunsystem-Zellen, die im Knochenmark und im Körpergewebe leben, wie z.B. im Gastrointestinaltrakt, in der Auskleidung der Atemwege und in der Haut. Mastzellen spielen zwar eine wichtige Rolle dabei, uns gesund zu erhalten, sind aber auch an allergischen Reaktionen beteiligt und können zu verschiedenen Symptomen, wie Durchfall und Hautausschlag führen, wenn wir eine Überproduktion an Mastzellen haben.

SM kann in zwei Hauptkategorien unterte1ilt werden: die nicht- fortgeschrittenen Formen, einschließlich indolenter SM (ISM) und schwelender SM (SSM). Die fortgeschrittene Form (fortgeschrittene SM) wird weiter in 3 Subtypen unterteilt: aggressive SM (ASM), SM mit einer assoziierten hämatologischen Neoplasie (SM-AHN) und Mastzell-Leukämie (MCL). Patienten können verschiedene Symptome haben, je nachdem, welche Art von SM sie haben. Zu den Symptomen können Hautausschlag, Durchfall, Gehirnnebel (Probleme mit Konzentration, Erinnerungsvermögen und klarem Denken), Müdigkeit, Anaphylaxie, Knochenschmerzen und andere gehören.

Bei den meisten Patienten wird eine Mastzellenerkrankung durch eine Anomalie im KIT D816V-Gen verursacht. Avapritinib ist ein Prüfmedikament, das entwickelt wurde, um zu versuchen, die Anomalie anzuvisieren und die Überp3roduktion von Mastzellen, die zu diesen Symptomen führt, zu stoppen.

Avapritinib ist von der FDA (US Nahrungs- und Arzneimittelaufsichtsbehörde)/EMA (Europäische Arzneimittelagentur) für die Behandlung von SM nicht zugelassen; zwei klinische Studien laufen derzeit, um die Behandlung mit Avapritinib bei SM zu untersuchen:

  • PIONEER (BLU-285-2203) ist eine klinische Studie für Patienten mit indolenter SM, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Avapritinib bei SM-Symptomen beurteilt.

Diese Studie hilft, die Sicherheit und Wirksamkeit von Avapritinib als Behandlungsmöglichkeit bei SM zu untersuchen. Die klinische PIONEER-Studie wird an mehreren Deutschen Studienzentren durchgeführt. Wenn Sie SM haben und mehr über diese klinische Studie erfahren möchten, kontaktieren Sie uns.

Stand 16.03.2021 sind nur die Zentren in Aachen, Lübeck und Mannheim aktiviert und können screenen. Weitere Studienzentren werden zeitnah folgen.

Wichtiger Hinweis: Auch Patienten die einen weiteren Anfahrtsweg haben die Möglichkeit bei der Studie teilzunehmen. Für weitere Informationen kontaktieren Sie uns bitte.

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