Daten von Blueprint Medicines, die auf der 62. ASH-Jahrestagung und -Ausstellung präsentiert werden, unterstreichen das breite Engagement zur Verbesserung der Patientenversorgung bei systemischer Mastozytose

— Neue vorgeschlagene Ansprechkriterien, die für den Einsatz in der klinischen Routineversorgung praktikabel sind, bestätigen hohe Gesamtansprech- und Komplettremissionsraten bei Patienten mit fortgeschrittener SM, die mit AYVAKIT™ (Avapritinib) behandelt werden.

— Weitere Präsentationen beleuchten die Wahrnehmung der Krankheitslast durch Patienten und Gesundheitsdienstleister sowie das Potenzial des hochsensitiven digitalen Tröpfchen-PCR-Tests auf Basis von KIT D816V zur Beschleunigung der Diagnose —

— Auf dem Weg zur Einreichung eines ergänzenden Antrags auf ein neues Medikament bei der FDA für AYVAKIT für fortgeschrittene SM im Dezember 2020 —

Blueprint Medicines Corporation, ein Unternehmen für Präzisionstherapien, das sich auf genomisch definierte Krebsarten, seltene Krankheiten und Krebsimmuntherapien konzentriert, gab heute Daten aus sechs mündlichen und Posterpräsentationen bekannt, die auf der virtuellen 62. Jahrestagung und Ausstellung der American Society of Hematology (ASH) vorgestellt wurden. American Society Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition vorgestellt wurden. Diese Daten zeigen die umfassenden Bemühungen des Unternehmens, die Krankheitslast zu verstehen, die Diagnose zu beschleunigen und die Behandlung der systemischen Mastozytose (SM) zu verändern.

„Der medizinische Bedarf bei systemischer Mastozytose ist erheblich und dringend, und unsere Präsentationen auf der ASH-Jahrestagung zeigen unsere Bemühungen, diese Herausforderungen in Zusammenarbeit mit Krankheitsexperten und der Patientengemeinschaft anzugehen“, sagte Dr. Andy Boral, Chief Medical Officer bei Blueprint Medicines. „AYVAKIT, eine in der Erprobung befindliche Präzisionstherapie zur Behandlung von SM, ist der einzige potente KIT D816V-Inhibitor, der eine hohe Rate an kompletten Remissionen bei fortgeschrittener SM sowie Verbesserungen der Mastzelllast, der Krankheitssymptome und der Lebensqualität bei nicht fortgeschrittener SM zeigt. Auf der Grundlage dieser beispiellosen klinischen Daten arbeiten wir weiter daran, AYVAKIT für Patienten verfügbar zu machen. Noch in diesem Monat planen wir, bei der FDA einen ergänzenden Zulassungsantrag für AYVAKIT für fortgeschrittene SM einzureichen, und wir setzen die weltweite Rekrutierung der Zulassungsstudie PIONEER für nicht fortgeschrittene SM fort.“

Die vollständige Pressemitteilung finden Sie hier 

Präsentationen und Veröffentlichungen 62. ASH

(Jahrestagung der Amerikanischen Gesellschaft für Hämatologie)

Ergebnisse von PIONEER: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie mit Avapritinib bei Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose

Von Patienten berichtete Ergebnisse bei Patienten mit systemischer Mastozytose (SM) in der routinemäßigen klinischen Praxis: Ergebnisse der TouchStone-Umfrage

Eine reine pathologische Reaktion ist mit einem verbesserten Gesamtüberleben bei Patienten mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose verbunden, die Avapritinib in der Phase-I-EXPLORER-Studie erhalten

Erhöhter Nachweis der KIT D816V-Mutation in peripheren Blutproben von Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) in der Phase-2-Studie PIONEER mit einem hochsensitiven digitalen Tröpfchen-PCR-Assay (dd) im Vergleich zu Next Generation Sequencing (NGS)

Wahrnehmungen der Krankheitslast der Patienten und Managementansätze der systemischen Mastozytose (SM) durch Gesundheitsdienstleister (HCPs): Ergebnisse aus der TouchStone SM-Umfrage

PIONEER Teil 2: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Avapritinib bei indolenter systemischer Mastozytose